Principios y aplicaciones médicas de la edición de genes mediante CRISPR/Cas

Resumen

La tecnología CRISPR/Cas es un método simple, rápido y extremadamente eficiente para la edición de genes. Con el objetivo de describir los principios y aplicación médica de dicha tecnología, se realizó una revisión bibliográfica en Pubmed, SciELO, Google académico y Cochrane Library, con los descriptores “edición de genes”, “edición del genoma”, “sistemas CRISPR-Cas” y “proteína 9 asociada a CRISPR”. El sistema CRISPR/Cas9 comprende una endonucleasa Cas y dos tipos de RNA. Cas corta el DNA del fago invasor en segmentos, los cuales se integran a la secuencia CRISPR como espaciadores. Posteriormente, la secuencia CRISPR se transcribe para generar crRNA y tracrRNA, que forman una estructura de RNA de doble hélice que recluta Cas para el clivaje. La introducción del sistema al interior celular se produce con plásmidos, RNA o ribonucleoproteínas. Una secuencia de localización nuclear permite que CRISPR/Cas9 entre al núcleo. La tecnología CRISPR/Cas9 es una eficiente herramienta para la edición precisa de genes con gran impacto en la investigación científica.