| Un virus modificado genéticamente para ser más infeccioso, ha conseguido liberar de la fibrosis quística células enfermas cultivadas en laboratorio. El procedimiento se elige como una potencial terapia genética, según se publica en los Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS). La fibrosis quística es una enfermedad hereditaria que afecta las mucosas del cuerpo, en particular a los pulmones y al aparato digestivo, lo que provoca dificultades respiratorias y limita la esperanza de vida de los enfermos a los 40 años. El principal problema de la condición reside en una mutación del gen CFTR que hace que los canales iónicos cloruros de las células sean defectuosos. En los pulmones, esta situación origina una película densa y pegajosa de mucosidad que dificulta la respiración y facilita la aparición de infecciones respiratorias. El defecto del canal iónico también afecta a la digestión, lo que puede desencadenar deficiencias nutricionales. Un equipo de científicos de la Universidad de California, Estados Unidos, ha probado con éxito una terapia genética con virus en un cultivo de células humanas del pulmón afectadas por la afección. La terapia consiste en que el virus adeno-asociado infecta las células enfermas y deposita en ellas el gen sano que reemplazará al mutado que causa la enfermedad. Para ello, los expertos tuvieron que salvar varios impedimentos. El virus adeno-asociado es relativamente benigno -tiene efectos adversos en el 10% de las personas que infecta-, por lo que hubo que aumentar con mutaciones genéticas su capacidad para infectar. Fue necesario provocar una mutación en la superficie del virus para conseguir que se uniera más a los receptores de la membrana celular. Además, se indujo otra mutación que potenció la capacidad vírica para traspasar la membrana celular y alcanzar el interior de la célula. El virus debía portar el gen sano para sustituir al mutado que causa la enfermedad. El resultado es un virus más efectivo para entrar en las células pulmonares, que tiene la capacidad de evitar la acción del sistema inmunológico y permanecer en el cuerpo humano el tiempo suficiente para poder depositar los genes en el lugar deseado. Después de infectar a cultivos de células humanas de pulmónes con fibrosis quística, la cepa fue capaz de restablecer las propiedades normales del canal iónico cloruro, ya que consiguió reemplazar el gen humano mutado por el sano. El éxito logrado en el laboratorio, estimuló a los científicos a preparan un ensayo con animales. “Si somos capaces de demostrar que la transferencia del gen puede resultar en una terapia genética, si podemos curar la enfermedad pulmonar en cerdos que han sido diseñados genéticamente para padecer fibrosis quística, entonces tendríamos una oportunidad real de curar la enfermedad en humanos”, explicó Joseph Zabner, de la Universidad de Iowa, Estados Unidos. PNAS: http://www.pnas.org Fuente: Madrid, febrero 18/2009 (EFE) |
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