| A pesar de que existen pocos casos en el mundo, la amiloidosis sigue siendo una enfermedad que plantea numerosos problemas a los internistas. En el marco de la XXV Reunión Nacional de la Sociedad Española de Medicina Interna, celebrada recientemente en Valencia, se presentaron los primeros resultados que se han obtenido con un nuevo fármaco, llamado CPHPC, que puede dar lugar al nacimiento de una nueva familia farmacológica, para hacer frente a esta enfermedad huérfana. La amiloidosis, que no cuenta en estos momentos con una terapéutica eficaz, es una enfermedad en la que se acumula una glucoproteína en los tejidos y órganos, alterando su función. Casi todos los órganos están afectados, principalmente el corazón, los pulmones, los riñones y el hígado. A pesar de los avances, se desconoce exactamente la causa de ambos tipos de amiloidosis, una afectación multisistémica de etiología desconocida. Con todo, se ha logrado un importante progreso, sobre todo a partir de los trabajos realizados en el Centro Nacional de Amiloidosis del Reino Unido. El Prof. Philip N. Hawkins, que trabaja en este centro de referencia mundial, presentó en esta Reunión los resultados que se están alcanzando con el nuevo fármaco. El CPHPC se está administrando a los pacientes dos veces al día, por medio de inyecciones subcutáneas. El fármaco ha demostrado que elimina del amiloide una proteína denominada SAP. De esta forma, se hace menos estable el amiloide y se promueve su aclaramiento por métodos naturales. La proteína SAP es una proteína normal que se encuentra en todos los tipos de amiloide, por lo que se considera que este fármaco puede ser útil para una amplia variedad de amiloidosis. Los primeros resultados han demostrado que este nuevo agente puede estabilizar la amiloidosis. A juicio del Dr. Hawkins, "esta es una nueva estrategia terapéutica en una enfermedad que hasta ahora no tenía tratamiento". Los resultados experimentales son muy optimistas, pero, tal y como reconoció el Dr. Hawkins, "el problema con el que nos encontramos es que tenemos que asumir un coste muy alto y también debemos esperar aún mucho tiempo para que se pueda comercializar este fármaco". |
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