| Investigadores de la Universidad de Pennsylvania (Estados Unidos) muestran en un artículo publicado en "The New England Journal of Medicine" el potencial de una nueva terapia para pacientes con elevados niveles de colesterol. La investigación, realizada con afectados por hipercolesterolemia familiar homozigótica, enfermedad que muchas veces es refractaria a los fármacos hipolipemiantes, revela que el nuevo tratamiento, que inhibe una proteína llamada MTP, reduce en un 51% las concentraciones de colesterol LDL. Según los autores, además de que esta estrategia demuestra ser capaz de reducir los niveles de colesterol en estos pacientes de alto riesgo, podría utilizarse en otros individuos difíciles de tratar o que no responden a las estatinas. Se sabe que defectos genéticos en la proteína MTP conducen a niveles muy bajos de colesterol LDL. A partir de este conocimiento, la compañía Bristol-Myers Squibb inició la búsqueda de moléculas inhibidoras de la proteína y descubrieron el fármaco, denominado por ahora BMS-201038. En el presente estudio, el fármaco se administró en dosis distintas, de manera escalonada, para examinar su seguridad, tolerabilidad y efectos sobre los niveles lipídicos en 6 pacientes con hipercolesterolemia familiar. Además de la reducción de los niveles de colesterol LDL del 51%, los resultados muestran que el colesterol total disminuyó en un 58%, los niveles de triglicéridos en un 65% y los de apolipoproteína B en un 56%. Los efectos adversos más relevantes fueron un incremento de las transaminasas hepáticas y de la acumulación de grasa en el hígado en algunos pacientes, pero no en todos ellos. New England Journal of Medicine 2007;356:148-156 |
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