Revista de Ciencias Médicas de Cienfuegos

Un nuevo estudio, desarrollado por investigadores de la Universidad de Stanford (EE.UU.), y publicado en la última edición de la revista Nature Genetics, destaca uno de los posibles riesgos de la terapia genética: los virus portadores de genes terapéuticos pueden insertarse en otros genes y dañarlos.



La terapia genética se vale de virus que han sido genéticamente manipulado para inocular un gen humano normal para que reemplace la función que falta en las células de pacientes afectados por enfermedades genéticas. El virus adenoasociado AAV es uno de los comúnmente empleados para portar genes terapéuticos. Típicamente, cuando este virus es inyectado en una célula, produce su acción terapéutica sin afectar al material genético de la célula, pero en algunos casos hay copias del genoma del virus que se integran en los cromosomas celulares.



Los autores del nuevo trabajo inyectaron AAV en los hígados de ratones y mostraron que, cuando el virus se integra, prefiere hacerlo en genes que están funcionando, más que en un ADN que no codifica para ningún gen. Esto significa que el virus posee el potencial de perjudicar a los genes normales. La FDA tiene aún pendiente de aprobación el primer producto de terapia genética humana.



El efecto observado, cuando dos niños que fueron tratados por una inmunodeficiencia combinada grave, desarrollaron leucemia debido al tratamiento con terapia genética, ha dado lugar a que aún se mantengan suspendidos varios proyectos de este tipo de terapias.