| Científicos de Universidad de Washington, en Seattle (EE.UU.) han desarrollado un estudio, publicado esta semana en la última edición de la revista 'Nature Medicine', en el que se informa que ahora es posible administrar genes foráneos a los músculos de ratones adultos, por vía intravenosa. El desarrollo de este nuevo método tendrá aplicaciones en terapia génica para una variedad de enfermedades que afectan a los músculos y al corazón. La administración de genes a través del aparato circulatorio se ve a veces dificultada por la permeabilidad de los conductos sanguíneos, un importante obstáculo para el desarrollo de terapia génica aplicable a las afecciones musculares, entre otras. Los autores del nuevo trabajo informan que una sola administración intravenosa de un vector viral adeno-asociado (el vehículo que transporta el gen de interés) junto con el factor de crecimiento del endotelio vascular (una molécula que permite que la vasculatura se haga permeable) administran con eficacia genes al corazón y al músculo esqueléticol. Los investigadores emplearon su técnica en ratones que carecían de la proteína distrofina, que muestran una patología parecida a la distrofia muscular de Duchenne. La administración intravenosa del gen de la distrofina a los músculos esqueletales de estos ratones, alivió la enfermedad y mejoró la función muscular, lo que demuestra el potencial terapéutico del método. |
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