| Investigadores de la Universidad de Iowa y de la Universidad de Minnesota (EE.UU.) han demostrado, por primera vez, que la terapia genética administrada de forma intracerebral en animales de laboratorio pueden prevenir los síntomas físicos y el daño neurológico causado por una enfermedad neurodegenerativa heredada similar a la enfermedad de Huntington. Los autores del nuevo trabajo se valieron de un vector viral para administrar pequeños fragmentos de material genético a las células cerebrales de animales de laboratorio con una enfermedad similar a la ataxia espinocerebral 1, SCA1, humana. El material genético suprime al gen SCA1, causante de la enfermedad, mediante un proceso denominado interferencia del ARN. Los animales con el gen SCA1 tratado registraban un movimiento y coordinación normales. La terapia genética también protegió las células cerebrales de la destrucción normalmente causada por la enfermedad y previno la acumulación de conglomerados de proteína dentro de las células. En contraste, los animales con el gen de la enfermedad SCA1 que no fueron tratados desarrollaron problemas de movimiento y perdieron neuronas, de forma similar a lo que ocurre a los pacientes humanos con esta patología. Si el enfoque terapéutico se puede extender a los seres humanos, podrá proporcionar un tratamiento para un grupo incurable de enfermedades neurológicas progresivas denominadas enfermedades de repetición de la poliglutamina, que incluyen a la enfermedad de Huntington y a varias ataxias espinocerebrales. El nuevo trabajo se publica ahora en la última edición de la revista Nature Medicine y constituye el primer ejemplo de silenciamiento orientado del gen de una enfermedad en los cerebros de animales vivos. |
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