| Científicos de la Universidad de Iowa han descubierto investigando con ratones un posible tratamiento para prevenir la distrofia muscular, según escriben en las ediciones electrónicas de "Nature Medicine" y "Cell". Han observado que expresar altos niveles de una proteína conocida como LARGE en ratones que carecen de la misma previene la enfermedad en los animales. Este resultado sugiere que la proteína LARGE puede restaurar la función normal de una proteína muscular crítica 013el distroglicano alfa- que es disfuncional en la enfermedad como consecuencia de defectos de la glicosilación. Comentan que la proteína LARGE está mutada en pacientes con distrofia muscular congénita 1D. En el artículo de "Nature Medicine" muestran como restauraron la expresión de la proteína en ratones y en células de pacientes con distintos tipos de distrofias musculares, logrando restaurar la función del distroglicano alfa. En el artículo de "Cell", el mismo equipo explica las interacciones entre el distroglicano alfa y la proteína LARGE. Cell 2004;10.1016/S009286704005434 |
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