Revista de Ciencias Médicas de Cienfuegos

Los resultados de una investigación publicada en "Chest" por un equipo de la Universidad de Stanford (Estados Unidos) abren las esperanzas a un procedimiento de terapia génica para la fibrosis quística.



Los autores explican que han empleado un inhalador para liberar en las células del epitelio pulmonar la versión normal del gen CFTR.



Han ensayado la estrategia en 37 pacientes con fibrosis quística leve a la mitad de los cuales se aplicó el inhalador que libera el gen y a la otra mitad un placebo.



Han podido comprobar que el tratamiento es bien tolerado por los pacientes, dado que los efectos adversos registrados son similares en ambos grupos de pacientes y ninguno se relacionó con el tratamiento activo.



Además, los pacientes que recibieron el gen, liberado a través de un virus modificado, experimentaron mejoría en todas las medidas de función pulmonar al cabo de 30 días, aunque a más largo plazo las diferencias entre el grupo de tratamiento activo y el grupo placebo desaparecieron.



Los autores explican que las mejoras en el flujo aéreo y la reducción de los signos de inflamación en el esputo son pruebas de efectividad. La estrategia se ensaya ahora en 12 centros de Estados Unidos y se esperan los resultados para mediados de 2005.