Revista de Ciencias Médicas de Cienfuegos

Un revolucionario tratamiento genético que curó a 10 niños franceses de una enfermedad hereditaria mortal conocida como síndrome del niño burbuja les produjo leucemia a dos de ellos, informaron los científicos el sábado. La doctora Salima Hacien-Bey-Abina dijo que pruebas genéticas confirmaron que el tratamiento, el primero que cura una enfermedad utilizando terapia de genes, desató el cáncer en los niños pequeños. Ellos están respondiendo bien a las terapias anticancerígenas, agregó.

Los niños nacieron con el síndrome de inmunodeficiencia combinada severa, o SCID, una enfermedad hereditaria rara que afecta e uno en aproximadamente 75 000 nacimientos. La enfermedad, también conocida como del niño burbuja, presenta una mutación genética que los deja sin ciertas proteínas cruciales para desarrollar células del sistema inmunológico, las cuales combaten las enfermedades. Sin tratamiento, los afectados mueren muy jóvenes. Los expertos afirmaron que ahora está claro que el virus utilizado para transportar el gen requerido al interior del cuerpo de los niños, llegó a un lugar equivocado. Los científicos siempre habían temido que podría producirse cáncer si el virus utilizado en la terapia se alojaba cerca de ciertos genes que controlan el crecimiento celular, afectándolos.

Hablando ante un congreso de la Sociedad Europea de Genética Humana, Hakien-Bey-Abina, del hospital infantil Nekker, de París, afirmó que las pruebas han mostrado que en el primer pequeño atacado por la leucemia, el gen corrector quedó dentro de un gen conocido como LMO-2, promotor del cáncer. En el segundo niño el gen quedó cerca del gen LMO-2. Aparte de la tragedia de estos dos niños, esta situación ha puesto bajo gran presión a gran parte de la terapia genética, sobre todo este asunto del uso de vectores retrovirales para colocar los genes requeridos dentro del cuerpo humano, fijó Andrew Read, profesor de genética de la Universidad de Manchester y presidente del comité científico para el congreso. 01CEse es un problema que afecta a los vectores retrovirales en general y no es una falla del virus en particular que utilizaron o de la enfermedad específica que atendieron, y en principio no veo cómo puede eliminarse ese riesgo01D, dijo Read, quien no participó en la investigación.